Меню категорий
SharesPro
05.02.2020 10:03
0
Наше мнение и оценка компании Beam Therapeutics Inc

Beam Therapeutics Inc. была основана в 2017 году для разработки генетических методов лечения серьезных заболеваний на протяжении всей жизни путем редактирования одной пары генов. Штаб-квартира компании расположена в Кембридже, Массачусетс. Стратегия доставки препаратов заключается в создании полного набора клинически проверенных технологий, включая электропорацию, невирусные и вирусные способы доставки. Ни одна технология не способна доставлять лекарства в разные органы с одинаковой эффективностью. Таким образом, в компании планируют использовать электропорацию для эффективной доставки в клетки крови и иммунные клетки ex vivo, LNP для доставки in vivo в печень и, возможно, в другие органы в будущем, и AAV для доставки in vivo в глаз и ЦНС.

Запатентованная технология редактирования генома позволяет компании создать потенциально новый класс прецизионных генетических лекарств, которые нацелены на единственную базу в геноме, не делая двухцепочечный разрыв в ДНК. В этом подходе используется химическая реакция, предназначенная для создания точных, предсказуемых и эффективных генетических результатов в целевой последовательности, что может значительно увеличить влияние редактирования генов для широкого спектра терапевтических применений. Компания верит, что сможем быстро продвинуть портфель новых базовых программ редактирования генома, опираясь на значительные недавние достижения в области генетической медицины.

По состоянию на 30 сентября 2019 года у Beam было 112 штатных сотрудников. Из этих штатных сотрудников 92 занимаются исследованиями и разработками.

Основатели компании

Дэвид Р. Лю — профессор Ричарда Меркина и заместитель заведующего кафедрой в Институте им. Широкого Гарвардского университета и Массачусетского технологического института, профессор химии и химической биологии в Гарвардском университете и исследователь Медицинского института Говарда Хьюза.

Д-р Лю получил высшее образование в своем классе в Гарварде в 1994 году. Он проводил исследования в области синтетической органической и биоорганической химии по биосинтезу стеринов под руководством профессора Э. Дж. Кори в качестве студента. Во время написания докторской диссертации в соавторстве с профессором Питером Шульцем из Калифорнийского университета в Беркли доктор Лю провел первые исследования по расширению генетического кода в живых клетках. Он получил докторскую степень в 1999 году и стал доцентом кафедры химии и химической биологии в Гарвардском университете в том же году. Он был повышен до звания профессора в 2005 году. Тогда же доктор Лю стал исследователем Медицинского института Говарда Хьюза и присоединился к JASON, а в 2009 году — советником по академическим наукам в правительстве США.

Доктор Лю получил несколько общеуниверситетских дипломов за преподавание в Гарварде, включая Мемориальную педагогическую премию Джозефа Р. Левенсона, премию Рослина Абрамсона и профессорство Гарвардского колледжа. Он опубликовал более 150 статей и является обладателем более 50 выданных патентов. Его достижения в области исследований были отмечены такими наградами, как премия Рональда Бреслоу за химию в области биомиметики, премия Американского химического общества за чистую химию, награда молодого ученого им. Артура К. Коупа, а также награды Фонда Слоана, Фонда Бекмана, программы NSF CAREER и программы Searle Scholars. В 2016 году Биотехнология природы была названа одним из 20 лучших переводчиков в мире, а в 2017 году — 10 лучших исследователей природы в мире. Исследования доктора Лю объединяют химию и теорию эволюции, чтобы осветить биологию и создать терапевтические средства следующего поколения. 

Его основные научные интересы включают разработку, развитие и доставку in vivo белков, редактирующих геном, таких как базовые редакторы для изучения и лечения генетических заболеваний; эволюция белков с новым терапевтическим потенциалом с использованием непрерывной эволюции с помощью фагов (PACE); и открытие биоактивных синтетических малых молекул и синтетических полимеров посредством органического синтеза на основе ДНК. Базовое редактирование (названное одним из четырех финалистов 2017 года по версии Science ), PACE и синтез на основе ДНК — три примера технологий, впервые появившихся в его лаборатории.

Доктор Лю является научным основателем или соучредителем нескольких биотехнологических и терапевтических компаний, включая Ensemble Therapeutics, Permeon Biologics, Editas Medicine, Pairwise Plants и Beam Therapeutics.

Дж. Кит Джунг — ведущий новатор в области редактирования генома. В настоящее время он является патологоанатомом и младшим руководителем отдела патологии исследований в Массачусетской больнице общего профиля (MGH), а также профессором патологии в Гарвардской медицинской школе. Он также является членом Центра исследований рака и Центра вычислительной и интегральной биологии при MGH.

Доктор Юнг был пионером в разработке важных технологий для целевого редактирования генома и редактирования эпигенома клеток человека. Он получил множество наград, в том числе награду Пионера директора NIH, премию R01 проекта трансформационных исследований директора NIH, премию научного ученого MGH, премию NIH R35 MIRA (Максимизация исследований исследователей), избрание в Американскую ассоциацию патологов университета и назначение в качестве «Высоко цитируемый исследователь» в 2016 и 2017 годах от Thomson Reuters / Clarivate Analytics.

Он является членом Совета директоров Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT) и редакционных советов по геномной  биологии, генной терапии человека и тенденциям в биотехнологии. Он также является научным соучредителем и консультантом Editas Medicine, компании, занимающейся переводом технологий редактирования генома для лечения заболеваний человека. Доктор Юнг имеет докторскую степень в области генетики Гарвардского университета, доктор медицины Гарвардской медицинской школы и бакалавр биохимических наук Гарвардского колледжа.

Фен Чжан является одним из основных членов Института им. Широкого Массачусетского технологического института и Гарварда, исследователем в Институте исследований мозга Макговерна при Массачусетском технологическом институте, а также профессором Джеймса и Патрисии Пойтрас в области неврологии в Массачусетском технологическом институте.

Доктор Чжан — биоинженер, разрабатывающий и применяющий новые молекулярные технологии для изучения молекулярных и генетических основ заболеваний и предоставления лечения. Он сыграл основную роль в развитии оптогенетики, мощной технологии для рассечения нейронных цепей с использованием света. Со времени присоединения к институтам Брода и Макговерна в январе 2011 года доктор Чжан стал пионером в разработке инструментов редактирования генома для использования в эукариотических клетках, включая клетки человека, из естественных микробных систем CRISPR. Он получил множество наград, в том числе премию Perl/UNC в области нейронауки, премию директора NIH в области пионеров, премию Алана Т. Уотермана из Национального научного фонда, премию Джейкоба Хескеля Габбая в области биотехнологии и медицины, премию Общества молодых исследователей в области нейробиологии, Канадская международная премия им. Гайднера и приз Тан. Доктор Чжан получил степень бакалавра в области химии и физики в Гарвардском колледже и степень доктора философии по химии из Стэнфордского университета.

Руководство компании

Джон Эванс присоединился к Beam в 2017 году в качестве генерального директора, что принесло значительный опыт работы в качестве строителя компании, дилера и разработчика лекарств в биотехнологической отрасли. Эванс также является венчурным партнером ARCH Venture Partners.

Ранее Эванс был одним из первых сотрудников и членов руководящей группы Agios Pharmaceuticals, а в последнее время занимал должность старшего вице-президента по корпоративному развитию и управлению портфелем. В компании Agios Эванс занимал должность исполнительного директора IDH Portfolio, обеспечивая стратегическое и оперативное руководство портфелем первых в своем классе ингибиторов IDH, включая IDHIFA и TIBSOVO. Он помог инициировать и возглавить знаменательный альянс Agios с Celgene, что привело к финансированию и инвестициям в размере более 600 миллионов долларов США в рамках многочисленных исследований в области метаболизма рака. Он также участвовал в экспансии Агиоса в редкие генетические заболевания. До прихода в Agios Эванс работал в Infinity Pharmaceuticals, McKinsey & Company (сектор фармацевтики) и MedImmune.

Эванс имеет степень магистра делового администрирования в области здравоохранения в Уортоне, степень магистра биотехнологий в Университете Пенсильвании и степень бакалавра по английскому языку с отличием в Йельском университете.

Доктор Джузеппе Сиарамелла — президент и главный научный сотрудник Beam Therapeutics. Доктор Сиамелла обладает более чем 20-летним опытом в области открытия лекарств. На протяжении всей своей карьеры он занимал несколько руководящих должностей, уделяя особое внимание антивирусным препаратам, иммунологии и биотерапии. До прихода в Beam Therapeutics д-р Ciaramella был руководителем подразделения Moderna Therapeutics по инфекционным болезням, где он сыграл важную роль в создании некоторых из первых вакцин против мРНК для людей, некоторые из которых развиваются в ходе клинических исследований. 

В Boehringer Ingelheim он занимал должность вице-президента и руководителя отдела совместных исследований, где он отвечал за внешние исследования и разработки, а также был членом команды руководителей исследований. До прихода в компанию Boehringer Ingelheim он провел 14 лет в Pfizer в Великобритании, где занимал несколько руководящих должностей в Discovery, в том числе возглавлял отдел биотерапевтики, возглавлял антивирусные препараты и возглавлял Lead Discovery. Он участвовал в нескольких клинических исследованиях, как в области малых молекул, так и в биологии, а также в борьбе с препаратом против ВИЧ «Маравирок» (Selzentry TM), который в 2008 году получил премию США «За лучшее лекарственное средство». Он является членом Американского общества инфекционных заболеваний (IDSA) и Американского общества генной терапии (ASGT).

Доктор Сиарамелла имеет докторскую степень в области биохимии и молекулярной биологии из Университетского колледжа Лондона.

Подробности IPO

27 января определили условия для запланированного первичного публичного размещения акций, заявив в регламентном документе, что планирует предложить 6,25 млн акций по цене от $15 до $17 каждая. После размещения, в течение 30 дней у андеррайтеров будет возможность использовать опцион на 937 500 акций компании.  В общей сложности после периода 180-ти дневного локапа, в обороте на фондовом рынке будет находиться 45 324 846 акций.  Разработчик технологии редактирования генов собрал бы $106,25 млн в верхней части этого диапазона. JP Morgan, Jefferies и Barclays являются совместными андеррайтерами сделки с Wedbush в качестве ведущего менеджера. При размещении в верхней границе предлагаемого диапазона Beam Therapeutics будет иметь рыночную капитализацию, равную $728,9 млн.

Портфель компании

Текущий портфель компании включает в себя 12 программ:

Beam Therapeutics имеет 12 программ по доклиническому тестированию по показаниям Серповидноклеточной болезни, Бета-талассемии, CAR-T-клеточной терапии при рецидивирующей, рефрактерной, детской Т-клеточной острой лимфобластной лейкемии, или T-ALL, и детской острой миелоидной лейкемии, или AML, болезнь накопления гликогена типа 1A, также известная как болезнь фон Гирке, и болезнь Старгардта.

Стратегия роста компании

Цель компании — стать лидирующей компанией в области точных генетических лекарств, открывая, разрабатывая, производя и в конечном итоге коммерциализируя новый класс лекарств с помощью запатентованной технологии редактирования генома, с целью обеспечения пожизненного лечения пациентов, страдающих серьезными заболеваниями. Ключевые компоненты стратегии следующие:

• построить инновационную, полностью интегрированную компанию по генетическим лекарствам;
• продвижение программ в клиническую разработку с помощью высокоэффективного механизма обнаружения и разработки;
• получить доступ к самому широкому спектру терапевтических областей, используя клинически подтвержденные методы доставки;
• укрепление лидирующей позиции в редактировании генома посредством стратегических инвестиций в платформу и новые технологии;
• дальнейшее расширение доступа пациентов к лекарственным средствам посредством инновационных стратегических партнерских отношений как с существующими, так и с новыми компаниями;
• поддерживать культуру инноваций, которая отражает лучшее из академической науки и трансляционной медицины.

С момента своего основания в 2017 году компания привлекла талантливых специалистов отрасли и ученых в рамках инновационной организации, насчитывающей более 100 сотрудников, которые разработали и объединили значительную технологию и интеллектуальную собственность, охватывающую элементы базового редактирования, а также дополнительные технологии редактирования генов и способы доставки, с эксклюзивными лицензиями от Гарвардского университета, Института широкого профиля MIT и Гарварда, Editas Medicine и Bio Palette.

Основные инвесторы

В рамках привлечения средств, компания получила около $222 млн из основных венчурных фондов, специализированных фондов здравоохранения, основных взаимных фондов и других ведущих инвесторов, которые разделяют наше видение создания инновационной, полностью интегрированной компании по производству генетических лекарств.

Основным акционером компании является ARCH Venture Partners, доля которой составляет 21,1% (после IPO доля снизится до 18,2%), далее А-Prime Capital Partners V LP с долей 17,8% (после IPO доля снизится до 15,4%) и один и учредителей Девид Лю, его доля 8,4% (после IPO доля снизится до 7,2%).

Инвесторами в Beam Therapeutics являются F-Prime Capital, ARCH Venture Partners, управление активами Cormorant, Redmile Group, Altitude Life Science Ventures, Google Ventures, Omega Funds, Eight Roads Ventures.

Основные конкуренты

Основными конкурентами в области технологий редактирования генов являются:

• Agilent Technologies;
• Astra Zeneca;
• Bio-Rad Labs;
• Global Blood Therapeutics Inc.;
• bluebird bio Inc.;
• Novartis AG;
• Pfizer Inc.

Существует несколько других компаний, использующих нуклеазную технологию CRISPR/Cas9, в том числе Caribou Biosciences, Editas Medicine, CRISPR Therapeutics и Intellia Therapeutics. Несколько дополнительных компаний используют другие основанные на нуклеазе технологии редактирования генома, включая Zinc Fingers, Arcuses, и TAL Nucleases, Sangamo Biosciences, Precision BioSciences и bluebird bio.

Финансовые показатели компании

Из проспекта эмиссии, опубликованной в SEC от  30 января 2020 года:

Расходы на Research and development выросли более чем в 6 раз за 2018 год, на конец 2017 составляли $5 859 тыс., на конец 2018 соответственно $33 873 тыс. При сравнении последних девятимесячных результатов, видно изменение на 43% с $24 021 тыс. по результатам девяти месяцев 2018 года, до $34 402 тыс. по результатам девяти месяцев 2019 года соответственно. Просматривается явное увеличение расходов на исследования и развитие.

Соответственно вырос и убыток от операций: почти в 6 раз за 2018 год. На конец 2017 убытки составляли $7 880 тыс., на конец 2018 — $45 741 тыс. При сравнении последних девятимесячных результатов видно изменение на 51,6% с $24 021 тыс. по результатам девяти месяцев 2018 года, до $34 402 тыс. по результатам девяти месяцев 2019 года соответственно.

Чистый убыток на акцию составил $37,47 по результатам 2017 года, вырос до $40,54 по результатам 2018 года. Девятимесячный результат 2019 года показал чистый убыток на акцию в размере $9,58.

Компания оценивает свои риски, связанные с финансовым положением и потребностью в дополнительном капитале следующим образом:

«С момента основания мы понесли значительные операционные убытки. Наш чистый убыток составил $8 млн за период с 25 января 2017 года (дата создания) по 31 декабря 2017 года и $116,7 млн ​ за год, закончившийся 31 декабря 2018 года, и $50,5 млн и $91,5 млн за девять месяцев, закончившихся 30 сентября 2019 года и 2018 соответственно. По состоянию на 30 сентября 2019 года у нас был дефицит в размере $175,2 млн. Мы финансировали нашу деятельность в основном за счет частных размещений наших привилегированных акций. Мы посвятили все наши усилия исследованиям и разработкам. Мы ожидаем, что в обозримом будущем мы продолжим нести значительные расходы и увеличивать операционные убытки. Чистые убытки, которые мы несем, могут значительно колебаться от квартала к кварталу. Мы ожидаем понести убытки в обозримом будущем и, возможно, никогда не достигнем или не поддержим прибыльность».

Использование компанией дохода от IPO

Компания ожидает использовать чистую выручку от этого предложения вместе с существующими денежными средствами, их эквивалентами и рыночными ценными бумагами по состоянию на 30 сентября 2019 года следующим образом:

• приблизительно $64,0 млн — для продолжения исследований и разработок портфеля базовых программ редактирования, включая доклинические исследования и продвижение через потенциальные доклинические проверки концепции для наших трех способов доставки;

• приблизительно $54,0 млн — на исследования, способствующие развитию IND, и потенциальное начало клинических исследований для некоторых из текущих программ;

• приблизительно $42,0 млн — для дальнейшего развития технологий платформы и исследований на стадии открытия для других потенциальных программ; 

• остаток для общих корпоративных целей.

Риски инвестирования в компанию

Компания не генерирует в настоящее время выручку, а также неизвестен возможный срок выхода продуктов компании, которые позволят её получать. Она продолжит привлекать средства для выполнения операций, что может существенно сказаться на стоимости акций.

Редактирование генома человека — технология, которая до сих пор не прошла клиническую проверку для терапевтического использования человеком. Компания никогда не тестировала ни один из предложенных продуктов в клинических тестах. Клинические исследования часто сопряжены с высокими расходами, которые могут заставить компанию привлекать дополнительные средства.

Высокая конкурентная среда, у Beam ограниченные ресурсы, по сравнению с конкурентами, которые являются международными фармацевтическими конгломератами.

Юридические риски, которые существуют при испытаниях продуктов на человеке, а также в области биофармацевтики. 

В более широкой области генетической медицины известно об ограниченном количестве продуктов генной терапии, которые получили разрешение на маркетинг от FDA и EMA. Даже в отношении более устоявшихся продуктов, которые вписываются в категории генной или клеточной терапии, законодательство все еще находится на стадии развития. Нормативные требования, регулирующие продукты генной терапии и продукты клеточной терапии, часто менялись и будут продолжать меняться в будущем.

Резюме

Отметим, что у Beam Therapeutics, в отличие от остальных указанных конкурентов, на текущий момент нет ни одного препарата, представленного на рынке, так же как и нет продукта, готового к коммерциализации в ближайшие несколько лет.  В настоящий момент большинство продуктов находятся на этапе доклинического исследования и тестирования. Учитывая, что процесс разработки и одобрения лекарств и препаратов от регуляторов обычно проходит в течение 10-15 лет, компания продолжит привлекать денежные средства для своих разработок без получения прибыли, возможно также и выручки.

По состоянию на 31 декабря 2019 года компания лицензировала пять зарегистрированных в США товарных знаков, 18 заявок на товарные знаки, в том числе примерно две заявки на регистрацию товарных знаков в США и 16 заявок на выдачу заявок на товарные знаки из США, для использования REPAIR ™ и RESCUE ™ от Broad Institute. Кроме офисных площадей, у компании нет производственных площадей и возможностей для исследования, для первых клинических программ Beam планирует использовать возможности партнеров в области генетических лекарств.

Спрос на акции 4 февраля превышал предложение в почти в 3 раза, а ожидаемая цена размещения, на наш взгляд будет по нижней границе диапазоне $15-17. Учитывая рассмотренные выше финансовые результаты и прогнозы компании о своей операционной деятельности, мы даем заключение о нерентабельности вложений в компанию. Положительные финансовые показатели компании, такие как стабильное получение прибыли и рост рентабельности управления капиталом, нами в ближайшем времени не ожидаются.

Войдите, чтобы оставлять комментарии.

Получить консультацию